Neuroblastoma: breakthrough scientifico con le nuove cellule CAR-T

Nuove frontiere delle CAR-T con innovazioni nel trattamento dei tumori pediatrici: ne ha parlato all’Annual Meeting di ACC la professoressa Concetta Quintarelli, dell’IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, associato alla Rete, la quale ha presentato progressi significativi che potrebbero cambiare radicalmente la prospettiva di cura per pazienti con tumori pediatrici complessi.

Le innovazioni principali riguardano due aspetti cruciali: la produzione decentralizzata delle cellule CAR-T, che riduce drasticamente i tempi di trattamento da oltre 10 settimane a sole 10-12 giorni attraverso la preparazione dei prodotti CAR T in centri Gmp autorizzati è in stretta vicinanza del centro ospedaliero, e l’implementazione di un approccio allogenico, utilizzando cellule derivate da donatori invece che dal paziente stesso, soprattutto per casi clinici particolarmente complessi.

Nel campo del neuroblastoma, gli studi clinici hanno mostrato risultati straordinariamente incoraggianti. «Il fattore determinante è il momento della somministrazione» – ha sottolineato Quintarelli – i pazienti trattati in prima o seconda linea presentano una prognosi significativamente migliore». Nello specifico, lo studio di Fase 1 e 2 concluso nel 2021 ha rivelato una sopravvivenza globale del 69% e una sopravvivenza libera da eventi del 60% a cinque anni, numeri estremamente promettenti per un tumore così aggressivo.

La ricerca non si ferma qui. I futuri sviluppi mirano a migliorare ulteriormente l’efficacia e ridurre la tossicità delle terapie. Gli esperimenti si concentreranno sull’ottimizzazione dell’espressione di GD2, sul targeting del microambiente tumorale e sull’esplorazione di nuove tipologie tumorali come i sarcomi e i tumori celebrali.

«I risultati ottenuti dimostrano il potenziale delle cellule CAR-T» – ha concluso Quintarelli – «ma la nostra ricerca continuerà a esplorare nuove strade per ampliare le applicazioni e migliorare l’efficacia di questa promettente terapia». Un approccio che conferma il ruolo di eccellenza dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù nella ricerca oncologica pediatrica all’avanguardia, offrendo nuove speranze a pazienti e famiglie che affrontano le sfide più complesse dei tumori pediatrici.